Les hémopathies malignes appelées aussi cancers du sang ou tumeurs hématologiques, sont dues à la transformation et à la prolifération anormales de certains globules blancs, ou lymphocytes présents dans le sang ou le système lymphatique.

Les hémopathies malignes se situent en quatrième position parmi les cancers, en termes de mortalité, avec près de 11 200 décès par an en France.

La Leucémie lymphoïde chronique (LLC) est la leucémie la plus fréquente chez les adultes. C’est un cancer du sang à prolifération lente qui résulte d’un dysfonctionnement des lymphocytes B. Le lymphome à cellules du manteau est un cancer du sang rare et agressif qui affecte le système lymphatique. Il résulte de la transformation maligne d’un lymphocyte B sur le bord externe du follicule d’un ganglion lymphatique, une zone dite du « manteau ».

La leucémie lymphoïde chronique (LLC) et le lymphome à cellules du manteau (LCM), sont deux hémopathies malignes rares et graves pour lesquelles les médecins étaient démunis en cas d’échec des traitements.

La commission européenne vient d’approuver l’enregistrement d’IMBRUVICA® (ibrutinib), dans le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome à cellules du manteau (LCM) en rechute ou réfractaire et
Dans le traitement des patients adultes atteints d’une leucémie lymphoïde chronique (LLC) ayant reçu au moins un traitement antérieur, ou en première ligne en cas de délétion 17p ou d’une mutation TP53 chez les patients pour lesquels une immunochimiothérapie est inadaptée.

Aux Etats-Unis, le médicament est commercialisé depuis novembre 2015. Ibrutinib a été reconnu par la FDA comme une « breakthrough therapy » et a bénéficié, à ce titre, d’une procédure d’autorisation accélérée. En France, l’ancien directeur de l’ANSM, Dominique Maraninchi, soulignait, le 19 février 2014 « l’innovation de rupture » apportée par l’arrivée de ce médicament, tandis qu’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) de cohorte était accordée à ibrutinib pour répondre au plus vite aux besoins non satisfaits dans le traitement du LCM et de la LLC7.

Ainsi, depuis février 2014, plus de 500 patients ont pu, grâce à l’ATU, bénéficier en France de cette thérapie innovante.

Administré en gélules, en dose quotidienne unique, l’Ibrutinib est le premier médicament d’une classe appelée inhibiteur de tyrosine kinase de Bruton (BTK). Cette nouvelle approche pour traiter les cancers du sang agit en bloquant la BTK, une protéine qui favorise la survie et la croissance de certaines cellules cancéreuses.

IMBRUVICA® (ibrutinib) est co-développé par Cilag GmbH International (Janssen) et Pharmacyclics Switzerland GmbH.