Bonne nouvelle sur le front de l’innovation thérapeutique. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé 81 médicaments contre 57 en 2012, selon un récent communiqué.

Selon l’agence, le nombre de médicaments contenant une nouvelle substance active est assez élevé, avec 38 médicaments contenant des substances actives qui n’ont jamais été utilisés auparavant contre 35 en 2012, 25 en 2011 et 15 en 2010. Le nombre des génériques en diminution par rapport aux dernières années est stable par rapport à 2012.

À noter deux nouvelles thérapies innovantes, ce qui porte à quatre le nombre total de thérapies innovantes recommandées pour approbation par le CHMP (Comité Européen des Médicaments à Usage Humain) depuis la mise en œuvre de la législation sur les thérapies innovantes (l’un a été approuvé en 2009 et 2012 en seconde). Ces médicaments innovants sont issus de la thérapie génique, la thérapie cellulaire et l’ingénierie tissulaire.

En outre, le nombre de recommandations pour la commercialisation de médicaments destinés au traitement de maladies rares ne cesse d’augmenter (11 en 2013, contre 8 en 2012 et 4 en 2011), montrant le succès de la réglementation européenne sur les médicaments orphelins, entrée en vigueur en 2000.
2013 a également vu les deux premiers avis positifs d’AMM d’anticorps monoclonaux biosimilaires.

Plusieurs options de traitement pour le cancer et la tuberculose.

En 2013, 16 nouveaux médicaments pour le traitement du cancer ont reçus un avis favorable dont 12 contenant une nouvelle substance active. La plupart de ces médicaments sont des thérapies ciblées, conçus pour bloquer la croissance et la propagation du cancer en interférant avec des molécules spécifiques impliquées dans la croissance de la tumeur, ou agir sur le système immunitaire du patient.

Dans les autres domaines, Il faut relever la recommandation de trois médicaments pour le traitement de la tuberculose pharmaco-résistante, une indication orpheline associée à un taux de mortalité très élevé et dont la charge a rapidement accrue au cours des dernières années en l’absence de nouvelles options de traitement.

En 2013, le CHMP a aussi recommandé l’approbation de quatre nouveaux médicaments pour les patients infectés par le virus d’immunodéficience (HIV), qui contient une nouvelle substance active et de cinq médicaments pour le traitement du diabète de type 2, dont quatre contiennent une nouvelle substance active.

Dispositions réglementaires particulières pour faciliter l’accès au marché.

L’Agence dispose d’un arsenal de procédures récemment mises en place : l’AMM conditionnelle, l’approbation dans des circonstances exceptionnelles et l’évaluation accélérée, pour faciliter ou accélérer l’accès au marché pour les médicaments qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits ou qui ne pouvait pas être mis à disposition sous un standard d’homologation car la maladie qu’ils adressent est trop rare et ne peut pas fournir des données complètes.

Ainsi en 2013, le CHMP a recommandé l’AMM conditionnelle ou l’approbation dans des circonstances exceptionnelles pour neuf médicaments. Ces médicaments comprennent les agents anticancéreux (Bosulif, Erivedge et Cometriq), un vaccin contre la variole (Imvanex) et des médicaments destinés aux maladies rares (Lojuxta, Defitelio, l’acide cholique FGK, Deltyba et Sirturo).

Deux programmes d’usage compassionnel ont reçu un avis favorable en 2013 pour le traitement de l’hépatite C (VHC). Ces programmes concernent des patients atteints d’une maladie mortelle, durable ou gravement invalidante sans accès d’options de traitement disponibles aux traitements qui sont encore en cours d’élaboration.

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